何が起きたか
8月31日から9月5日までシンガポールで開催されたアジア肝臓学会議で、研究者らは、アンチセンスオリゴヌクレオチド薬ベピロビルセンの第III相B-Well試験における中国人患者データの初のグローバルな概要を発表した。結果は、慢性B型肝炎の中国人患者における機能的治癒率が最大61%に達する可能性があり、有効性と安全性のパターンはグローバルプロファイルと一致していることを示した。
反応はベースラインのB型肝炎表面抗原レベルによって異なった。治癒率は、ベースラインHBsAgが100〜1000 IU/mLの患者で35%から、100〜500 IU/mLの患者で44%に上昇し、ベースラインが100〜200 IU/mLの患者では61%に達した。対照的に、プラセボ群では機能的治癒率は0%だった。
ベピロビルセンの慢性B型肝炎の機能的治癒薬としての世界初承認は、データ発表の数日前に日本で行われた。GSKは5月下旬に中国で別の申請をすでに提出しており、戦略的パートナーシップを通じて、中国生物製薬の子会社である正大天晴が中国本土での輸入、流通、病院アクセス、プロモーションを担当する予定だ。
なぜ重要なのか
これらのデータは、HBsAgレベルが低い特定の中国人患者サブセットが、限られた治療コースの後に生涯にわたる抗ウイルス療法を終了できる可能性を示唆している。中国の約7500万人の慢性HBVキャリアにとって、この可能性は、機能的治癒をほとんど達成しない従来のヌクレオシド系逆転写酵素阻害薬よりも意味のある進歩を示す。
しかし、高い反応は有利な集団に限定されており、実際の展開にはいくつかの実用的な壁がある。この新しい小核酸治療薬の予想される高い初期費用、医療保険交渉の結果、および地方の病院での定量的HBsAg検査能力の弱さは、治療が必要な推定2000〜3000万人の慢性B型肝炎患者のうち、実際にこの画期的な治療にアクセスできる人数を決定する要因となる。
重要な事実
ベピロビルセンは、グローバル第III相B-Well試験で試験されたアンチセンスオリゴヌクレオチド薬であり、中国人サブグループデータは、8月31日から9月5日までシンガポールで開催されたアジア肝臓学会議で初めて発表された。
中国人患者の機能的治癒率は、ベースラインHBsAgが100〜200 IU/mLの場合に最大61%に達した一方、プラセボ群では0%だった。
ベピロビルセンは、ヌクレオシド系逆転写酵素阻害薬で少なくとも6か月間治療された慢性B型肝炎患者の機能的治癒薬として、8月24日に日本で世界初承認を取得した。
報告書で引用されたCDC主導の2020年調査によると、中国には約7500万人の慢性HBVキャリアがおり、そのうち約2000〜3000万人が治療を必要としている。
従来のヌクレオシド系逆転写酵素阻害薬療法は、ほとんどの患者でウイルス抑制を低い年間コストで維持するが、実際の機能的治癒率は1%未満である。
次の注目点
ベピロビルセンの中国本土での承認が、業界の予測である2027年上半期頃に得られるかどうか、また中国の医療保険交渉により、より裕福な患者の狭いグループを超えて薬が手頃な価格になるかどうか。
AHB-137やHRS-5635を含むアンチセンスおよびsiRNAアプローチにおける国内の取り組みは、第III相試験に進んでおり、タイムラインではベピロビルセンに遅れる可能性があるが、後日コスト面での利点を持って市場に参入する可能性がある。
病院と公衆衛生システムがスクリーニングと学際的管理をどのように強化するか。専門家は、最も恩恵を受ける有利な患者を特定し、中国の慢性B型肝炎の全体的な診断と治療を改善するために不可欠であると述べている。