เกิดอะไรขึ้น
ในการประชุมโรคตับแห่งเอเชียที่สิงคโปร์ ระหว่างวันที่ 31 ส.ค. ถึง 5 ก.ย. นักวิจัยได้เปิดเผยข้อมูลผู้ป่วยชาวจีนจากการศึกษาระยะที่ 3 B-Well ของยา antisense oligonucleotide ชื่อ Bepirovirsen เป็นครั้งแรกในระดับโลก ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าอัตราการหายขาดเชิงหน้าที่ในผู้ป่วยชาวจีนที่เป็นโรคตับอักเสบบีเรื้อรังอาจสูงถึง 61% โดยรูปแบบประสิทธิผลและความปลอดภัยสอดคล้องกับข้อมูลระดับโลก
การตอบสนองแตกต่างกันไปตามระดับ HBsAg พื้นฐานของผู้ป่วย อัตราการหายขาดเพิ่มขึ้นจาก 35% ในผู้ป่วยที่มีค่า HBsAg พื้นฐานระหว่าง 100 ถึง 1000 IU/mL เป็น 44% ในผู้ป่วยที่มีค่าระหว่าง 100 ถึง 500 IU/mL และสูงถึง 61% ในผู้ป่วยที่มีค่าพื้นฐานระหว่าง 100 ถึง 200 IU/mL ในทางกลับกัน กลุ่มที่ได้รับยาหลอกมีอัตราการหายขาดเชิงหน้าที่อยู่ที่ 0%
การอนุมัติ Bepirovirsen เป็นครั้งแรกของโลกในฐานะยาที่ทำให้เกิดการหายขาดเชิงหน้าที่สำหรับโรคตับอักเสบบีเรื้อรังเกิดขึ้นที่ญี่ปุ่นเพียงไม่กี่วันก่อนการเปิดเผยข้อมูลนี้ ก่อนหน้านี้ GSK ได้ยื่นคำขออนุมัติอีกฉบับในจีนเมื่อปลายเดือนพฤษภาคม และผ่านความร่วมมือเชิงกลยุทธ์ บริษัทลูกของ China Biopharmaceutical อย่าง Chia Tai Tianqing จะเป็นผู้ดูแลการนำเข้า การจัดจำหน่าย การเข้าถึงโรงพยาบาล และการส่งเสริมการตลาดในจีนแผ่นดินใหญ่
เหตุใดจึงสำคัญ
ข้อมูลเหล่านี้ชี้ให้เห็นว่าผู้ป่วยชาวจีนกลุ่มเฉพาะที่มีระดับ HBsAg ต่ำอาจสามารถยุติการรักษาด้วยยาต้านไวรัสตลอดชีวิตได้หลังจากรับการรักษาในระยะเวลาจำกัด สำหรับผู้ติดเชื้อ HBV เรื้อรังในจีนที่มีจำนวนราว 75 ล้านคน ความเป็นไปได้นี้ถือเป็นความก้าวหน้าที่มีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาต้านนิวคลีโอไซด์/นิวคลีโอไทด์แบบดั้งเดิม ซึ่งแทบไม่สามารถทำให้เกิดการหายขาดเชิงหน้าที่ได้
อย่างไรก็ตาม การตอบสนองที่สูงนี้จำกัดอยู่เฉพาะในกลุ่มประชากรที่ได้เปรียบ และการนำไปใช้จริงยังเผชิญอุปสรรคเชิงปฏิบัติหลายประการ ต้นทุนเริ่มต้นที่คาดว่าจะสูงของยาชีวโมเลกุลนิวคลีอิกแอซิดขนาดเล็กชนิดใหม่นี้ ผลของการเจรจาต่อรองเข้าประกันสุขภาพ และศักยภาพที่อ่อนแอในการตรวจวัดปริมาณ HBsAg ในโรงพยาบาลระดับรากหญ้า ล้วนเป็นปัจจัยที่จะกำหนดว่าผู้ป่วยโรคตับอักเสบบีเรื้อรังที่ต้องการการรักษาราว 20-30 ล้านคนจะสามารถเข้าถึงความก้าวหน้าครั้งนี้ได้มากน้อยเพียงใด
ข้อเท็จจริงสำคัญ
Bepirovirsen เป็นยา antisense oligonucleotide ที่ทดสอบในการศึกษาระยะที่ 3 B-Well ระดับโลก โดยข้อมูลกลุ่มย่อยของจีนถูกนำเสนอเป็นครั้งแรกในการประชุมโรคตับแห่งเอเชียที่สิงคโปร์ ระหว่างวันที่ 31 ส.ค. ถึง 5 ก.ย.
อัตราการหายขาดเชิงหน้าที่ในผู้ป่วยชาวจีนสูงถึง 61% เมื่อค่า HBsAg พื้นฐานอยู่ระหว่าง 100 ถึง 200 IU/mL ขณะที่กลุ่มยาหลอกมีอัตราอยู่ที่ 0%
Bepirovirsen ได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรกของโลกที่ญี่ปุ่นเมื่อวันที่ 24 ส.ค. ในฐานะยาที่ทำให้เกิดการหายขาดเชิงหน้าที่สำหรับโรคตับอักเสบบีเรื้อรังในผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วยยานิวคลีโอไซด์/นิวคลีโอไทด์มาแล้วอย่างน้อยหกเดือน
ในจีนมีผู้ติดเชื้อ HBV เรื้อรังประมาณ 75 ล้านคน โดยราว 20-30 ล้านคนต้องการการรักษา ตามผลสำรวจปี 2020 ที่นำโดย CDC ซึ่งอ้างอิงในรายงาน
การรักษาด้วยยานิวคลีโอไซด์/นิวคลีโอไทด์แบบดั้งเดิมสามารถกดปริมาณไวรัสในผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้ด้วยต้นทุนรายปีที่ต่ำ แต่อัตราการหายขาดเชิงหน้าที่ในโลกความเป็นจริงต่ำกว่า 1%
สิ่งที่ต้องจับตาต่อไป
การอนุมัติ Bepirovirsen ในจีนแผ่นดินใหญ่จะมาถึงตามที่อุตสาหกรรมคาดการณ์ไว้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หรือไม่ และการเจรจาต่อรองประกันสุขภาพของจีนจะทำให้ยานี้มีราคาที่จ่ายได้เกินกว่ากลุ่มผู้ป่วยที่มีฐานะดีจำนวนจำกัดหรือไม่
ความพยายามภายในประเทศในแนวทาง antisense และ siRNA รวมถึง AHB-137 และ HRS-5635 กำลังก้าวเข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ซึ่งอาจล่าช้ากว่า Bepirovirsen ในแง่ระยะเวลา แต่ก็อาจเข้าสู่ตลาดในภายหลังพร้อมข้อได้เปรียบด้านต้นทุน
โรงพยาบาลและระบบสาธารณสุขจะเสริมสร้างการคัดกรองและการจัดการแบบสหสาขาวิชาชีพอย่างไร ซึ่งผู้เชี่ยวชาญระบุว่าเป็นสิ่งจำเป็นต่อการระบุกลุ่มผู้ป่วยที่ได้เปรียบซึ่งจะได้รับประโยชน์มากที่สุด และต่อการยกระดับการวินิจฉัยและรักษาโรคตับอักเสบบีเรื้อรังโดยรวมในจีน